2017年10月10日 讯 /南博屹/ --目前研究人员对罕见癌症的研究还非常有限，尤其是一些特殊类型的罕见癌症，因此治疗这些罕见癌症的疗法也就相应非常少了，很多被诊断为罕见癌症的患者常常会面临严峻的病痛折磨。
2016年11月，澳大利亚参议院成立了一个特别委员会为低生存率的罕见癌症研究提供资金支持，最近澳大利亚卫生部长宣布，来自医疗研究未来基金(Medical Research Future Fund)的1300万澳元将用于临床试验研究帮助改善罕见或不寻常癌症患者的健康状况。
同时澳大利亚卫生部长还委托相关部门开展关于癌症药物评估的相关工作，这或将能够改善研究人员对罕见癌症疗法安全性和有效性的评估，从而给癌症患者带来更多治疗效益。最近的这些举动对于罕见癌症的进一步研究带来了巨大的推动作用，就其本质而言，罕见癌症包括一些小规模和可变的患者群体，这些患者会使得黄金标准的随机试验变得更具挑战性，甚至是不可能的。
缺乏或没有随机试验的证据常常会给新药物的注册和偿付带来巨大挑战，最终将会导致患者所需的有补贴的药物变得缺乏，在过去20年里，新型疗法给患者预后带来的改善，比如肺癌、黑色素瘤、肠癌等并不会扩展延伸至罕见或不常见类型的癌症。
什么是罕见癌症？
关于罕见癌症的定义具有一定的争议性，欧洲RARECARE认为罕见癌症应为每年每10万人中发病数量不足6例的癌症类型，在澳大利亚，澳洲药物管理局（The Therapeutic Goods Administration）最近更新了一批治疗罕见癌症的药物资格（每一万人群中发病数不足5例）。从历史上来讲，癌症都能够根据解剖学位置进行分类，比如乳腺癌和肾癌等，但随着新型生物标志物的发现，常见的癌症常常会被分为更小、更均一且具有一定遗传相似特性的亚型，因此罕见癌症类型的数量常常会随着医学技术的进步而不断增长。
针对罕见癌症 目前为何并没有足够多的疗法呢？
缺乏政府的批准以及治疗罕见癌症药物的资助，当然这主要因为缺乏相应的证据来支持这些药物的使用；提交的当前调查文件也提到了一些问题，比如缺乏相应的研究资助，需要国际间的合作、工业投资不足、没有吸引足够多的研究人员，而且并没有招募到足够多的病人。
尽管患者的病情能被确定并且被招募到临床试验中，但研究人员很难通过并不多的患者得出有意义的一些研究数据。
缺乏相应的证据常常会给罕见癌症的新型药物在试图满足澳大利亚注册和报销标准上面临一定挑战，为了能够在澳洲药物管理局进行注册，新开发的药物必须展现出其有效性和安全性。为了能够使得新药成为药物福利计划（Pharmaceutical Benefits Scheme）清单上的一员，其往往要表现出优于标准疗法的一些优势和效益，而且还要被认为能够被纳税人有效使用。
治疗罕见癌症的新型药物常常比较昂贵，尤其是当随机临床试验不可能实现的时候。
如何改善当前所面临的窘境？
随着医学和研究的不断变化，治疗疾病新的机会在不断出现，基于患者机体肿瘤的遗传特性而不是肿瘤位点的治疗患者思路的转变常常会增加罕见癌症患者的治疗选择和治疗效果。为了有效调节疗法的治疗效果，多个领域都需要发生改变，包括政府决策、工业、临床、研究人员以及罕见癌症患者。
获得较好的新药常常会从较好的研究出发，为了完成这一目标，专家们就需要呼吁更多专项性的资助，创新性的试验设计以及工业和科研领域更多的合作。目前研究人员能够通过一些平台来收集更好的真实世界的数据，比如My Health Record平台（我的健康记录），该平台能够补充现有的研究，并且允许最新批准的新药来进行患者使用后效果的监测。
诸如“澳大利亚罕见癌症”（Rare Cancers Australia）和癌症药物联盟（Cancer Drugs Alliance）等组织会同政府就改革问题保持持续联系来改善新型药物在罕见癌症患者上治疗的推进；这其中就包括来自患者的较大“输入”以及更多的可变性，或许能够帮助研究人员评估公共医疗的费用情况。
我们或许应该认识到，在面对为罕见癌症患者提供创新性疗法的问题或许延伸到罕见疾病的领域中，随着现代医药能够有效改善罕见癌症以及其它严重慢性疾病患者的治疗，研究人员或许应该进行更为广泛的讨论来确定患者是否能够负担得起新药的费用以及他们是否会愿意为新药的治疗买单。（南博屹.com）
参考资料：
【1】RARE CANCERS AND RARE DISEASES
【3】Orphan Drug designation eligibility criteria
【4】Welcome to My Health Record
【6】CDA White Paper： Improving Access to Cancer Medicines
【7】Funding therapies for rare diseases： an ethical dilemma with a potential solution
Australian Health Review doi：10.1071/AH16194
【8】How we can overcome the lack of treatment options for rare cancers
